Title:
オリゴヌクレオチド送達のための、新規なジエステルおよびトリエステルベースの低分子量、生分解性カチオン性脂質
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2015520733
Kind Code:
A
Abstract:
本発明は、オリゴヌクレオチド類を含む脂質ナノ粒子を形成するために、他の脂質成分、たとえばコレステロールやＰＥＧ−脂質等と組み合わせて使用することができる、式Ａの新規なカチオン性脂質を提供する。本発明の目的は、肝臓での低脂質レベルの結果としての低肝臓毒性に加えて、強化された有効性を示すカチオン性脂質足場を提供することである。本発明は、ｓｉＲＮＡのインビボ送達の効率および耐容性を高めるために、加水分解性官能基を脂質鎖に包含することに加えて、１つの短い脂質鎖を有する低分子量カチオン性脂質を使用する。
Inventors:
Collecties, Stephen, Elle
Stanton, Machine, Gee
Stanton, Machine, Gee
Application Number:
JP2015507096A
Publication Date:
July 23, 2015
Filing Date:
April 16, 2013
Export Citation:
Assignee:
Sirna Therapeutics,Inc.
International Classes:
C07C229/10; A61K31/7088; A61K47/18; A61K47/24; A61K47/28; A61K47/34; C12N15/113
Domestic Patent References:
| JP2004527473A | 2004-09-09 | |||
| JPH04215830A | 1992-08-06 | |||
| JP2013545727A | 2013-12-26 | |||
| JP2015500835A | 2015-01-08 | |||
| JP2015505838A | 2015-02-26 | |||
| JP2012508261A | 2012-04-05 |
Foreign References:
| US20120027803A1 | 2012-02-02 | |||
| WO2011141705A1 | 2011-11-17 | |||
| WO2011141703A1 | 2011-11-17 | |||
| WO2013116126A1 | 2013-08-08 | |||
| WO2012040184A2 | 2012-03-29 | |||
| WO2011153120A1 | 2011-12-08 |
Other References:
GRINBERG, S.; LINDER, C.; KOLOT, V.; WANER, T.; WIESMAN, Z.; SHAUBI, E.; HELDMAN, E.: "Novel Cationic Amphiphilic Derivatives from Vernonia Oil: Synthesis and Self-Aggregation into Bilaye", LANGMUIR, vol. 21(17), JPN6017002818, 2005, pages 7638 - 7645, ISSN: 0003492325
Attorney, Agent or Firm:
Makoto Ono
Kenkyo Kanayama
Mitsuaki Tsubokura
Kazuki Shigemori
Kenji Ando
Yoshikazu Iwase
Yasufumi Shiroyama
Kenkyo Kanayama
Mitsuaki Tsubokura
Kazuki Shigemori
Kenji Ando
Yoshikazu Iwase
Yasufumi Shiroyama