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Title:
筋ジストロフィーを治療するためのマイクロRNA−29およびマイクロジストロフィンのアデノ随伴ウイルスベクター送達
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2019513779
Kind Code:
A
Abstract:
本発明は、miR−29cのガイド鎖を含むポリヌクレオチド配列を含む組換えAAVベクター、およびその組換えベクターを使用して、ジストロフィン異常症または筋ジストロフィーに罹患している対象における線維症を低減または予防する方法を提供する。本発明はまた、ジストロフィン異常症または筋ジストロフィーに罹患している患者における線維症を低減及び予防するための、miR−29およびマイクロジストロフィンの両方の発現を含む併用遺伝子療法を提供する。【選択図】図1

Inventors:
ロディノ-カラパック, ルイーズ
メンデル, ジェリー アール.
ヘラー, クリスティン エヌ.
Application Number:
JP2018553928A
Publication Date:
May 30, 2019
Filing Date:
April 14, 2017
Export Citation:
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Assignee:
リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル
International Classes:
A61K48/00; A61K35/76; A61P21/04; C12N15/11; C12N15/12; C12N15/864
Attorney, Agent or Firm:
山本 秀策
森下 夏樹
飯田 貴敏
石川 大輔
山本 健策