筋ジストロフィー患者における多様なＤＭＤ変異の補正のためのＡＡＶ媒介性の相同性非依存的標的化組み込み遺伝子編集

Japanese Patent JP2023541444

A

ＤＭＤ遺伝子の様々な領域に関与する、領域を取り囲む又は領域に影響を及ぼす任意の変異を含むがそれらに限定されない、ＤＮＡ修復に適した変異を伴う筋ジストロフィーの治療、改善、進行の遅延、及び／又は予防のための、新規の遺伝子療法のための製品、方法及び使用が、本明細書で開示される。詳細には、本開示は、以前は達成可能でなかった、ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９及び相同性非依存的標的化組み込み（ＨＩＴＩ）を使用して高効率ノックインを達成する又は複数のエクソンを含むＤＭＤ遺伝子の大部分を置き換えて又は非相同末端末結合（ＮＨＥＪ）ＤＮＡ修復経路を使用して大きな置き換えをすることにより、複数のエクソンを含むＤＭＤ遺伝子の大きなセグメントの置き換えによって、多様なＤＭＤ変異を修復するための製品及び方法を提供する。特に、本開示はＤＭＤエクソン１～１９、２～１９又は４１～５５の置き換えのための製品、方法及び使用を提供する。

WO/2020/112967	MODULATION OF SPTLC1 VIA RECOMBINANT ADENO-ASSOCIATED VECTORS
JP2002541795	[Title of Invention] Control of Repressor Gene Using Nucleic Acid Molecules
WO/2013/005152	REGULATORY NUCLEIC ACID MOLECULES FOR ENHANCING CONSTITUTIVE GENE EXPRESSION IN PLANTS

flanigan, kevin
Stevenson, Anthony Aaron
Havens, Julian

JP2023516690A

October 02, 2023

September 15, 2021

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Research Institute at Nation Wide Children's Hospital

C12N15/113; A61K31/7088; A61K35/76; A61K48/00; A61P21/02; A61P43/00; C12N5/10; C12N9/22; C12N15/09; C12N15/11; C12N15/52; C12N15/864

Makoto Onda
Hironobu Onda
Atsushi Honda
Miki Nakamura

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