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Title:
ADO耐性システアミン類似体およびその使用
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2018525350
Kind Code:
A
Abstract:
本発明は、システアミンが適応である疾患、特にシスチン蓄積症、脂肪肝疾患、線維症、血栓性疾患、MECP−2関連障害、遺伝性ミトコンドリア病、神経疾患または障害、炎症およびがんを処置する方法における使用のためのADO耐性システアミン類似体を対象とする。本開示は、システアミンを用いた処置が適応である疾患を患っている患者を処置する方法を提供する。方法は、本明細書で開示されている化合物を含む組成物の有効量を患者に投与することを含む。組成物の投与は、患者のシスチンレベルを減少させ、これによって、上昇したシスチンレベルの有害効果を改善することができると想定されている。

Inventors:
Zankel, Todd Sea.
Unit, john
Philips, Timothy
Gourde, Benoit
Duffy, Loma
Application Number:
JP2017568439A
Publication Date:
September 06, 2018
Filing Date:
July 01, 2016
Export Citation:
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Assignee:
Horizon Orphan LRC
International Classes:
A61K31/555; A61K31/145; A61K31/397; A61K31/40; A61K31/4025; A61K31/439; A61K31/4402; A61K31/4406; A61K31/4409; A61K31/445; A61K31/4462; A61K31/4465; A61K31/454; A61K31/4545; A61K31/46; A61K31/495; A61K31/5375; A61K31/55; A61P1/16; A61P7/02; A61P25/00; A61P25/14; A61P25/16; A61P25/28; A61P29/00; A61P35/00; A61P43/00; C07C323/31; C07D211/54
Domestic Patent References:
JP2011505375A2011-02-24
JP2007508347A2007-04-05
JP2014533701A2014-12-15
JP2014508758A2014-04-10
JP2007536244A2007-12-13
Foreign References:
WO2005014524A22005-02-17
WO2007089670A22007-08-09
WO2013062544A12013-05-02
Attorney, Agent or Firm:
Hidesaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto