Title:
アルファ－サルコグリカンのアデノ随伴ウイルスベクター送達、および筋ジストロフィーの治療
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022544627
Kind Code:
A
Abstract:
本明細書に記載されるのは、対象における筋ジストロフィーを治療する方法であり、この方法は、全身投与経路を使用して、約１．０×１０１２ｖｇ／ｋｇ～約５．０×１０１５ｖｇ／ｋｇの用量で組換えＡＡＶベクターＡＡＶｒｈ７４．ｔＭＣＫ．ｈＳＣＧＡを投与することを含む。さらに開示されるのは、細胞またはアルファ－サルコグリカン遺伝子の発現を必要とする対象においてそれを行う方法、血清ＣＫレベルを減少させる方法、および対象の筋肉組織におけるアルファ－サルコグリカン陽性線維を増加させる方法である。
Inventors:
Rodino-Calapack, Louise
Griffin, Daniel
Mendel, Jerry Earl.
Griffin, Daniel
Mendel, Jerry Earl.
Application Number:
JP2022510976A
Publication Date:
October 19, 2022
Filing Date:
August 21, 2020
Export Citation:
Assignee:
Research Institute at Nation Wide Children's Hospital
International Classes:
A61K48/00; A61K35/76; A61K38/17; A61P21/00; C12N1/15; C12N1/19; C12N1/21; C12N5/10; C12N7/01; C12N15/12; C12N15/864
Attorney, Agent or Firm:
Shusaku Yamamoto
Morishita Natsuki
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
Morishita Natsuki
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto