血液細胞系列の細胞に機能的ポリペプチドを導入するためのＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９複合体

Japanese Patent JP2018518181

A

ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９複合体及びそれらを使用する方法を提供する。本発明は、例えば、細胞のゲノム修飾のためのＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９複合体を提供する。本発明が提供する複合体を使用する方法により、修飾の効率が高まり、細胞生存率が増加し及び／または細胞におけるＨＤＲのＮＨＥＪに対する割合が増加することになる。これらの複合体及び方法は、治療目的で使用することができ、たとえば、細胞の変異の修正に使用することができ、ここで該変異は疾患または障害に関連している。【選択図】図１０

Tims, Towns
Chang, Cha-Way
Din, Ray

JP2017565262A

July 12, 2018

June 17, 2016

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The UAB Research Foundation

C12N15/09; A61K35/28; A61K35/545; A61K48/00; A61P35/00; C12N5/0783

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Hidesaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto

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