Title:
ファブリー病の治療のための組成物及び方法
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2023545433
Kind Code:
A
Abstract:
機能的ヒトアルファ－ガラクトシダーゼＡ（ｈＧＬＡ）をコードするポリヌクレオチド配列、及びこれらのコード配列を含有する発現カセットが、本明細書で提供される。また、ベクター、例えば、１つ以上の調節配列に作動可能に連結されたｈＧＬＡコード配列を含むベクターゲノムを有する組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）ベクターも提供される。更に、これらの発現カセット及びｒＡＡＶを含有する組成物、並びにファブリー病の治療のためのこれらの組成物の使用のための方法が提供される。【選択図】なし
Inventors:
Ardeau, juliet
Application Number:
JP2023521706A
Publication Date:
October 30, 2023
Filing Date:
October 08, 2021
Export Citation:
Assignee:
The Trustees of the University of Pennsylvania
International Classes:
C12N7/01; A61K31/7105; A61K35/76; A61K35/761; A61K38/47; A61K48/00; A61P3/00; A61P43/00; C12N5/10; C12N15/12; C12N15/56; C12N15/861; C12N15/864; C12N15/867
Attorney, Agent or Firm:
Patent Attorney Corporation Odashima Patent Office