Title:
長さが２１～３０ヌクレオチドのガイド配列を使用したヘテロ接合ＥＬＡＮＥ遺伝子の対立遺伝子のさまざまなノックアウト
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022553855
Kind Code:
A
Abstract:
重症先天性好中球減少症（ＳＣＮ）又は周期性好中球減少症（ＣｙＮ）に関する変異を有する好中球エラスターゼ遺伝子（ＥＬＡＮＥ遺伝子）の変異体対立遺伝子を細胞内で不活性化する方法であって、細胞は、rs10424470、rs4807932、rs10414837、rs376107533、rs3761010、rs351108、rs3826946、rs10413889、rs3761007、rs10409474、rs3761005、rs351107、rs3761001、rs740021、rs781452480、rs371057361、rs570466264、rs1041904080、rs7250194、rs17216649、rs199720952、rs6510983、rs17223066、rs7255385、rs9749274、rs111361200、rs112639467、rs141213775、rs28591229、rs10469327、rs3834645、rs1683564、rs71335276及びrs8107095からなる群から選択される１つ以上の多型部位においてヘテロ接合であり、前記方法は、ＣＲＩＳＰＲヌクレアーゼ又は前記ＣＲＩＳＰＲヌクレアーゼをコードする配列、及び、２１～３０ヌクレオチドのガイド配列を含む第一のＲＮＡ分子を含み、前記ＣＲＩＳＰＲヌクレアーゼと前記第一のＲＮＡ分子の複合体が前記ＥＬＡＮＥ遺伝子の変異体対立遺伝子の二本鎖切断に作用する組成物を、前記細胞に導入することを含む、方法。
Inventors:
Balaam, David
Isar, Riolu
Hermann, Asael
Emmanuel, Rafi
Locker, riat
Marbach Baal, Nadav
Goran Mashiach, Michal
Georgeson, Joseph
Isar, Riolu
Hermann, Asael
Emmanuel, Rafi
Locker, riat
Marbach Baal, Nadav
Goran Mashiach, Michal
Georgeson, Joseph
Application Number:
JP2022526184A
Publication Date:
December 26, 2022
Filing Date:
November 05, 2020
Export Citation:
Assignee:
Emend Bio Incorporated
International Classes:
C12N15/09; A61K38/47; A61K47/26; A61K47/46; A61K48/00; A61P7/00; A61P43/00; C12N5/10; C12N9/16; C12N15/11; C12N15/55; C12N15/57
Attorney, Agent or Firm:
Masatoshi Kurata
Tadashi Inoue
Shigeru Iino
Naoyuki Yato
Ikuji Otaku
Naoki Kono
Sanae Kaneko
Tadashi Inoue
Shigeru Iino
Naoyuki Yato
Ikuji Otaku
Naoki Kono
Sanae Kaneko