Title:
Ｄｕｘ４阻害剤およびその使用方法
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2023539341
Kind Code:
A
Abstract:
本願は、ＤＵＸ４遺伝子の発現を調節する二本鎖低分子干渉ＲＮＡに関し、該二本鎖低分子干渉ＲＮＡを細胞に接触させてＤＵＸ４遺伝子の発現を阻害する方法について記載する。本願は、二本鎖低分子干渉ＲＮＡを含む組成物、および対象における顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（ＦＳＨＤ）または癌などのＤＵＸ４の異常な発現に関連する疾患または障害を予防または処置する方法におけるその使用を提供する。
Inventors:
Dogarty, Sean Christopher
Chen, Leshan
Sverdrup, Francis Michael
Chen, Leshan
Sverdrup, Francis Michael
Application Number:
JP2023514067A
Publication Date:
September 13, 2023
Filing Date:
September 01, 2021
Export Citation:
Assignee:
ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.
International Classes:
C12N15/113; A61K31/713; A61P21/00
Attorney, Agent or Firm:
Norito Yamao
Michiko Matsutani
Yoko Sakurai
Michiko Matsutani
Yoko Sakurai
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