Title:
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関連するエクソンスプライシングエンハンサー、ｓｇＲＮＡ、遺伝子編集ツールおよび使用
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2023540555
Kind Code:
A
Abstract:
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関連するエクソンスプライシングエンハンサー、ｓｇＲＮＡ、遺伝子編集ツールおよび使用。関連するエクソンスプライシングエンハンサー、ｓｇＲＮＡ、遺伝子編集ツールはデュシェンヌ型筋ジストロフィーを治療する薬物の製造に有用である。シトシンデアミナーゼＡＩＤの突然変異体とＣａｓ９突然変異体に基づいて設計された遺伝子編集ツールは、アデノ随伴ウイルスＡＡＶをベクターとし、哺乳動物のゲノムに対して部位特異的な改変を行うことができる。編集ツールのコード核酸配列およびエレメントの構成構造を最適化することで、効率的に哺乳動物の遺伝物質ＤＮＡの部位特異的な改変が実現でき、疾患の突然変異を持つ核酸配列を標的として遺伝子操作を行うことにより、病原突然変異が成熟したタンパク質のアミノ酸配列に残らないか、病原突然変異の機能が働かないようにすることで、様々な遺伝子突然変異系遺伝性希少疾患を治療する目的、ならびに高い効率、安全性および安定性の利点が達成される。
Inventors:
Chang, Shin
Lee, Zia
Kiu, Han
Lee, Zia
Kiu, Han
Application Number:
JP2023515078A
Publication Date:
September 25, 2023
Filing Date:
September 30, 2020
Export Citation:
Assignee:
WESTLAKE UNIVERSITY
International Classes:
C12N15/09; A61K31/7088; A61P21/00
Attorney, Agent or Firm:
Kiyoshi Kuzuwa
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