Title:
シュタルガルト病（ＡＢＣＡ４）の遺伝子治療
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022529782
Kind Code:
A
Abstract:
本開示の局面は、ミニ遺伝子を被験体に送達するために有用な組成物および方法に関する。よって、本開示は、部分的に、治療用遺伝子生成物（例えば、タンパク質またはペプチド）をコードする１またはこれより多くの遺伝子フラグメント（例えば、ミニ遺伝子）を含む単離された核酸および遺伝子治療ベクター（例えば、ウイルス（例えば、ｒＡＡＶ）ベクター）に基づく。いくつかの実施形態において、本開示は、ＡＢＣＡ４タンパク質（例えば、ＡＢＣＡ４遺伝子の遺伝子生成物）またはその一部をコードする遺伝子治療ベクターに関する。いくつかの実施形態において、本開示によって記載される組成物は、ＡＢＣＡ４遺伝子における変異と関連する疾患（例えば、シュタルガルト病）を処置するために有用である。
Inventors:
Kanna, Hemant
Application Number:
JP2021562000A
Publication Date:
June 24, 2022
Filing Date:
April 16, 2020
Export Citation:
Assignee:
University of Massachusetts
International Classes:
C12N15/12; A61K35/76; A61K48/00; A61P27/02; C12N1/19; C12N1/21; C12N5/10; C12N7/01; C12N15/63; C12N15/861; C12N15/864; C12N15/866; C12N15/867; C12N15/88
Attorney, Agent or Firm:
Shusaku Yamamoto
Morishita Natsuki
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
Morishita Natsuki
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
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