Title:
乳児性悪性大理石骨病に対する遺伝子療法ベクター
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022532802
Kind Code:
A
Abstract:
本開示は、ＴＣＩＲＧ１ポリペプチドまたはその機能的バリアントをコードするポリヌクレオチド配列を含む改善された遺伝子療法ベクター、その使用方法、医薬組成物、およびその他の様々を提供する。特に、本開示は、乳児性悪性大理石骨病（ＩＭＯ）の治療のためのレンチウイルスベクターを提供する。TIFF2022532802000004.tif128140
Inventors:
Beard Brian
Rix David
Pravakar Raji
Rix David
Pravakar Raji
Application Number:
JP2021569298A
Publication Date:
July 19, 2022
Filing Date:
May 22, 2020
Export Citation:
Assignee:
Space Craft Seven Limited Liability Company
International Classes:
C12N15/867; A61K35/28; A61K35/76; A61P19/08; C12N5/0789; C12N5/10; C12N7/01; C12N15/12; C12N15/63
Attorney, Agent or Firm:
Shimizu Hatsushi
Masao Haruna
Hirotaka Yamaguchi
Shun Jinbe
Ryuichi Inoue
Toshimitsu Sato
Koichi Niimi
Tomohiko Kobayashi
Hideki Kodera
Masato Ozeki
Kazuya Kawamoto
Masao Haruna
Hirotaka Yamaguchi
Shun Jinbe
Ryuichi Inoue
Toshimitsu Sato
Koichi Niimi
Tomohiko Kobayashi
Hideki Kodera
Masato Ozeki
Kazuya Kawamoto
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