Title:
心臓遺伝子治療のためのベクターの増大したパッケージング効率
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2024501957
Kind Code:
A
Abstract:
本開示は、心臓状態を処置する際に有用な組成物および方法に関する。開示された組成物および方法は、２以上の導入遺伝子を対象の心臓に送達するための組換えＡＡＶベクターを含む遺伝子治療に基づき、ここで、導入遺伝子は、Ｓ１００Ａ１タンパク質およびカスパーゼ動員ドメイン（ｃＡＲＣ）アポトーシスインヒビターを有する心臓アポトーシスリプレッサーを夫々コードする。様々な態様において、本明細書に開示の組成物および方法は、ヒトにおける発現のためにコドン最適化されたＳ１００Ａ１および／またはｃＡＲＣ ｃＤＮＡ配列を含むベクターを含む。様々な態様において、本明細書に開示の組成物および方法は、改善されたパッケージング効率を有するベクターを含む。いくつかの側面において、１以上の心臓状態の複数の供給源を標的化することにより、処置の間に相乗的な利益を提供することができる。
Inventors:
Sweeney, Hugh Lee
Application Number:
JP2023538963A
Publication Date:
January 17, 2024
Filing Date:
December 21, 2021
Export Citation:
Assignee:
University of Florida Research Foundation, Inc.
International Classes:
C12N15/864; A61K35/76; A61K38/17; A61K48/00; A61P9/00; A61P9/04; A61P9/10; C12N7/01
Attorney, Agent or Firm:
Kuzuwa International Patent Office
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