Title:
造血細胞におけるＢＴＫの治療的発現のためのレンチウイルスベクター
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2023553195
Kind Code:
A
Abstract:
本出願は、いくつかの実施形態では、（ａ）ヒト内因性ブルトン型チロシンキナーゼ（ＢＴＫ）プロモーターの配列を含む第１の核酸分子と；（ｂ）ＢＴＫまたはその機能的類似体をコードするコドン最適化配列を含む第２の核酸分子とを含むポリヌクレオチドに関する。その全てが本発明のポリヌクレオチドを含む発現ベクター、細胞、および組成物、ならびに例えばそれを必要とする対象のＸ連鎖無ガンマグロブリン血症（ＸＬＡ）を処置するために、これらを使用する方法がさらに提供される。【図９Ｂ】
Inventors:
Elcoby, Liron
diamant, gnome
Shachinai Pincus, Liat
diamant, gnome
Shachinai Pincus, Liat
Application Number:
JP2023557851A
Publication Date:
December 20, 2023
Filing Date:
December 07, 2021
Export Citation:
Assignee:
NOGA THERAPEUTICS LIMITED.
International Classes:
C12N15/54; A61K31/7088; A61K35/12; A61K35/15; A61K35/17; A61K35/28; A61K35/76; A61K48/00; A61P7/00; A61P43/00; C12N5/078; C12N5/0781; C12N5/0789; C12N15/12; C12N15/867; C12Q1/02
Attorney, Agent or Firm:
Ryoichi Takaoka
Nao Oda
Akiyo Iwahori
Rena Miyoshi
Kamoto Takahashi
Nao Oda
Akiyo Iwahori
Rena Miyoshi
Kamoto Takahashi
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