Title:
治療剤のｉｎ ｖｉｖｏ送達のために、遺伝子改変Ｂ細胞を投与する方法
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2023548118
Kind Code:
A
Abstract:
治療剤をｉｎ ｖｉｖｏで産生するために、操作されたＢ細胞を投与するための方法が、本明細書で提供される。種々の実施形態では、操作されたＢ細胞は、中枢神経系（ＣＮＳ）に直接投与される。本明細書で開示される組成物および方法は、酵素補充療法、例えば、イズロニダーゼ（ＩＤＵＡ）の産生を介したリソソーム蓄積機能不全に関連する疾患または障害の処置のために使用され得る。本発明は、例えば、治療剤のｉｎ ｖｉｖｏ産生のために遺伝子改変Ｂ細胞を対象に投与する方法であって、１つまたは複数の用量の遺伝子改変Ｂ細胞を対象の中枢神経系（ＣＮＳ）に投与するステップを含む、方法を提供する。
Inventors:
Hampe, Christian S.
Application Number:
JP2023526012A
Publication Date:
November 15, 2023
Filing Date:
October 29, 2021
Export Citation:
Assignee:
Immusoft Corporation
International Classes:
A61K35/17; A61K35/76; A61K35/761; A61K48/00; A61P25/00; A61P43/00
Attorney, Agent or Firm:
Shusaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto