Title:
ハンチントン病を処置するための方法
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2023507741
Kind Code:
A
Abstract:
本開示の態様は、ハンチントン病を処置するのに有用な組成物および方法に関する。一部の実施形態では、本開示は、ハンチンチン遺伝子（ＨＴＴ）を標的とする干渉核酸（例えば、人工ｍｉＲＮＡ）およびこれを使用してハンチントン病を処置する方法を提供する。したがって、一部の態様では、本開示は、配列番号１～２２のいずれか１つに示される配列を含むかまたはコードする単離された核酸を提供する。一態様では、（ａ）第１のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）末端逆位反復配列（ＩＴＲ）、またはそのバリアントを含む第１の領域；および（ｂ）１つまたは複数のｍｉＲＮＡをコードする導入遺伝子を含む第２の領域であって、各ｍｉＲＮＡが、配列番号２５に相補的なシード配列を含む、第２の領域を含む単離された核酸が本明細書に記載される。
Inventors:
Law, Shuhui
Xiao, Xiao
Xiao, Bin
Mourier, Philip
Xiao, Xiao
Xiao, Bin
Mourier, Philip
Application Number:
JP2022537012A
Publication Date:
February 27, 2023
Filing Date:
December 18, 2020
Export Citation:
Assignee:
Asclepius Bioffer Matthewical, Incorporated
THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL
THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL
International Classes:
C12N15/113; A61K31/7105; A61K35/76; A61K48/00; A61P25/14; C12N1/15; C12N1/19; C12N1/21; C12N5/10; C12N7/01; C12N15/12; C12N15/864; C12Q1/68
Attorney, Agent or Firm:
Shusaku Yamamoto
Morishita Natsuki
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
Morishita Natsuki
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto