Title:
ファブリー病の処置のための方法及び組成物
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022516317
Kind Code:
A
Abstract:
本開示は、α－ＧａｌＡタンパク質を発現させ、ファブリー病もしくはファブリー病と関連する１つ以上の症状を予防、阻害、または処置する際に使用するための少なくとも１つのα－ＧａｌＡタンパク質をコードするＧＬＡ導入遺伝子を含む発現コンストラクトを提供する。細胞において少なくとも１つのαガラクトシダーゼＡ（α－ＧａｌＡ）タンパク質を発現させる方法が本明細書中で開示されている。いくつかの実施形態において、方法は、α－ＧａｌＡタンパク質が細胞において発現されるように、変異ＷＰＲＥ配列、任意に、ｍｕｔ６変異ＷＰＲＥ配列、及び少なくとも１つのα－ＧａｌＡタンパク質をコードするＧＬＡ導入遺伝子を含む発現コンストラクトを細胞に投与することを含む。
Inventors:
Houston, Marshall W.
Application Number:
JP2021538993A
Publication Date:
February 25, 2022
Filing Date:
January 03, 2020
Export Citation:
Assignee:
Sangamo Therapeutics, Incorporated
International Classes:
A61K38/46; A61K9/08; A61K9/14; A61K31/573; A61K35/12; A61K35/76; A61K45/00; A61K47/02; A61K47/10; A61K47/26; A61K47/44; A61K48/00; A61P43/00
Attorney, Agent or Firm:
Shusaku Yamamoto
Morishita Natsuki
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
Morishita Natsuki
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
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