Title:
筋ジストロフィーを治療するためのマイクロRNA−29およびマイクロジストロフィンのアデノ随伴ウイルスベクター送達
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2019513779
Kind Code:
A
Abstract:
本発明は、miR−29cのガイド鎖を含むポリヌクレオチド配列を含む組換えAAVベクター、およびその組換えベクターを使用して、ジストロフィン異常症または筋ジストロフィーに罹患している対象における線維症を低減または予防する方法を提供する。本発明はまた、ジストロフィン異常症または筋ジストロフィーに罹患している患者における線維症を低減及び予防するための、miR−29およびマイクロジストロフィンの両方の発現を含む併用遺伝子療法を提供する。【選択図】図1
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Inventors:
Rodino-Calapack, Louise
Mendel, Jerry Earl.
Heller, Christine N.
Mendel, Jerry Earl.
Heller, Christine N.
Application Number:
JP2018553928A
Publication Date:
May 30, 2019
Filing Date:
April 14, 2017
Export Citation:
Assignee:
Research Institute at Nationwide Children's Hospital
International Classes:
A61K48/00; A61K35/76; A61P21/04; C12N15/11; C12N15/12; C12N15/864
Domestic Patent References:
JP2010535247A | 2010-11-18 |
Foreign References:
WO2015161255A1 | 2015-10-22 | |||
WO2015197869A1 | 2015-12-30 | |||
WO2015107340A1 | 2015-07-23 |
Attorney, Agent or Firm:
Hidesaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto