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Title:
新規アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター、低減されたカプシド脱アミド化を有するAAVベクター、およびその使用
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2024041967
Kind Code:
A
Abstract:
【課題】安定した受容体結合および/または安定したカプシドを有し、抗体を中和することを回避し、かつ/または保存時に純度を保持する異種分子を送達するためのAAV系構築物を含む組成物を提供する。【解決手段】組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクターは、vp1タンパク質の異種集団、vp2タンパク質の異種集団、およびvp3タンパク質の異種集団を有するAAVカプシドを含む。カプシドは、コード化VP1アミノ酸配列と比較して修飾されたアミノ酸を含み、カプシドは、アスパラギン-グリシン対で高度脱アミド化アスパラギン残基を含み、複数の他のより少ない脱アミド化アスパラギン、および任意でグルタミン残基をさらに含む。rAAVのAAVカプシド中の脱アミド化を低減する方法が提供される。【選択図】図1-1

Inventors:
Wilson, James M
Tepe, April
Turner, Kevin
Sims, Joshua Joiner
Application Number:
JP2024005924A
Publication Date:
March 27, 2024
Filing Date:
January 18, 2024
Export Citation:
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Assignee:
The Trustees of the University of Pennsylvania
International Classes:
C12N15/63; C07K14/015; C12N7/01
Attorney, Agent or Firm:
Patent Attorney Corporation Odashima Patent Office