Title:
オリゴ核酸分子及びその応用
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022515881
Kind Code:
A
Abstract:
【課題】本発明は、脊髄性筋萎縮症を治療するための小分子活性化核酸分子及びその応用に関する。【解決手段】前記小分子活性化核酸分子は、センス核酸鎖及びアンチセンス核酸鎖を含み、センス核酸鎖及びアンチセンス核酸鎖はぞれぞれ長さが16～35個のヌクレオチドのオリゴヌクレオチド鎖であり、そのうちの1本のヌクレオチド鎖が標的遺伝子SMN2のプロモーター領域から選択される標的部位と少なくとも75％の塩基相同性又は相補性を有する。また、本発明は、本発明に係る小分子活性化核酸分子及び薬学的に許容されるベクターを含む薬品組成物、本発明に係る小分子活性化核酸分子又は本発明に係る小分子活性化核酸分子を含む医薬組成物を用いて、細胞中での標的遺伝子の表現をアップレギュレーションする方法、及び標的遺伝子の表現不足に起因する疾病を治療する方法にも関する。
Inventors:
Li Long Chong
Kan Moulin
Kan Moulin
Application Number:
JP2021538368A
Publication Date:
February 22, 2022
Filing Date:
December 27, 2019
Export Citation:
Assignee:
Lactigen Therapeutics
International Classes:
C12N15/113; A61K9/127; A61K31/7088; A61K31/711; A61K47/30; A61K47/42; A61K48/00; A61P21/00; A61P43/00; C12N5/10; C12N15/12
Attorney, Agent or Firm:
Patent Service Corporation Patent Office Sykes
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