Title:
改善されたパッケージング効率を有する組換え改変アデノ随伴ウイルス
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022542829
Kind Code:
A
Abstract:
本発明は、改良されたパッケージング効率を有する組換え改変アデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）、そのようなｒＡＡＶを含む薬学的組成物、ならびにそれらの製造および使用のための方法に関する。本発明は、特に、複製起点、プロモーターおよびエンハンサーを含むシスエレメントを含むようにさらに改変されており、ｒＡＡＶゲノムの複製を調節することができ、ｒＡＡＶ複製を改善する組換え改変アデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）に関する。好ましくは、このようなシスエレメントは、ｒＡＡＶの５’および／または３’逆方向末端反復配列（ＩＴＲ）に先行および／または後続するｒＡＡＶのドメイン内に提供される。本発明は、特に、実際のまたは潜在的なＧ四重鎖配列を含むポリヌクレオチドシスエレメント、野生型ＡＡＶ（ｗｔ ＡＡＶ）からのＤＮＡ配列を含むポリヌクレオチドシスエレメント、および他のウイルスゲノムまたはヒトゲノムからのＤＮＡ配列を含むポリヌクレオチドシスエレメントの存在および使用に関する。【選択図】図１
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Inventors:
Wang, Qizhao
Application Number:
JP2022502942A
Publication Date:
October 07, 2022
Filing Date:
March 12, 2020
Export Citation:
Assignee:
Charles River Laboratories, Inc.
International Classes:
C12N7/01; A61K35/76; A61K48/00
Attorney, Agent or Firm:
Okabe
Aki Honda
Masami Saito
Usui Shinichi
Aki Honda
Masami Saito
Usui Shinichi