Title:
標的指向活性遺伝子編集剤及び使用方法
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022524221
Kind Code:
A
Abstract:
遺伝子編集タンパク質の細胞内送達に関する方法及び組成物を提供する。本発明は、遺伝子編集ポリペプチド、例えばＣａｓ９またはＣａｓ１２を、生体外または生体内で細胞内に輸送するための組成物及び方法に関する。本発明は、細胞外細胞膜結合分子に特異的に結合する抗原結合性ポリペプチドを含む標的指向活性遺伝子編集（ＴＡＧＥ）剤、及び核酸配列を認識する部位特異的改変性ポリペプチドを含む。抗原結合性ポリペプチドと部位特異的改変性ポリペプチドは、細胞外細胞膜結合分子を提示している細胞の中に部位特異的改変性ポリペプチドが内部移行できるように安定して結び付いている。【選択図】図１
Inventors:
Jayaram Hari Haran
Estrin Eric
Astarita Gillian
Estrin Eric
Astarita Gillian
Application Number:
JP2021560159A
Publication Date:
April 28, 2022
Filing Date:
March 23, 2020
Export Citation:
Assignee:
Spotlight Therapeutics
International Classes:
C12N15/09; A61K39/395; A61P27/02; A61P35/00; A61P43/00; C07K14/31; C07K16/28; C12N5/10; C12N9/16; C12N15/55; C12N15/64
Attorney, Agent or Firm:
Shimizu Hatsushi
Masao Haruna
Hirotaka Yamaguchi
Shun Jinbe
Ryuichi Inoue
Toshimitsu Sato
Koichi Niimi
Tomohiko Kobayashi
Hideki Kodera
Masato Ozeki
Kazuya Kawamoto
Masao Haruna
Hirotaka Yamaguchi
Shun Jinbe
Ryuichi Inoue
Toshimitsu Sato
Koichi Niimi
Tomohiko Kobayashi
Hideki Kodera
Masato Ozeki
Kazuya Kawamoto
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