Title:
ＡＡＶに基づく遺伝子発現の調節
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2024504422
Kind Code:
A
Abstract:
本開示の側面は、遺伝子治療薬（例：AAVベクターから発現される治療用タンパク質）の発現を正または負に調節するための、組成物および方法に関する。本開示は部分的に、発現カセット（またはかかる発現カセットから転写されたmRNA）の特定の領域に結合するように構成された、例えばアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）などの特定の核酸に基づく。
Inventors:
Shaikind, Benjamin
Abeliovic, Asa
Litwak, David, E.
Sen, Anindhya, Kumar
Abeliovic, Asa
Litwak, David, E.
Sen, Anindhya, Kumar
Application Number:
JP2023544697A
Publication Date:
January 31, 2024
Filing Date:
January 24, 2022
Export Citation:
Assignee:
PREVAIL THERAPEUTICS, INC.
International Classes:
C12N15/113; C07H21/02; C07H21/04; C12N9/24; C12N15/864
Attorney, Agent or Firm:
Kuzuwa International Patent Office