Title:
ＦＡＰＰ２阻害剤及びそれらの使用
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2016529241
Kind Code:
A
Abstract:
本発明は、干渉オリゴヌクレオチド（例えばsiRNAなど）、及び低分子化合物ベースの阻害剤を包含する、ホスファチジルイノシトール-4-リン酸アダプター2(FAPP2)の阻害剤に基づいて、グロボトリアオシルセラミド(Gb3)の蓄積を低減し、Gb3の蓄積と関連する疾患、障害、又は状態を処置する方法及び組成物を提供する。本発明は、ファブリー病、及び、スフィンゴ脂質代謝に関連する他のスフィンゴ脂質症（例えばゴーシェ病など）を処置するのに特に有用である。
Inventors:
Giovanni d'Angelo
Maria Antonietta de Mattis
Raphaele La Montagna
Maria Antonietta de Mattis
Raphaele La Montagna
Application Number:
JP2016528554A
Publication Date:
September 23, 2016
Filing Date:
July 25, 2014
Export Citation:
Assignee:
Fondazzione Teleson
International Classes:
A61K45/00; A61K31/343; A61K31/405; A61K31/41; A61K31/4453; A61K31/454; A61K31/5415; A61K31/7034; A61K31/7042; A61K31/7048; A61K31/7056; A61K31/706; A61K31/713; A61P3/00; A61P3/06; C12N15/113
Attorney, Agent or Firm:
Yasuhiko Murayama
Shinya Mitsuhiro
Tatsuhiko Abe
Shinya Mitsuhiro
Tatsuhiko Abe