Title:
ＲＮＡｉで誘発されるハンチンチン遺伝子抑制
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2018502601
Kind Code:
A
Abstract:
本発明は、第1のRNA配列及び第2のRNA配列を含む二本鎖RNAであって、第1のRNA配列及び第2のRNA配列が実質的に相補性であり、第1のRNA配列が少なくとも19ヌクレオチドの配列長を有し、配列番号1と実質的に相補性である二本鎖RNAを提供する。前記二本鎖RNAは、ハンチンチンエクソン1の配列に対するRNAiを誘発することに使用するためにある。本発明の二本鎖RNAは、動物モデルにおいて、ニューロンの細胞死及びハンチンチン凝集塊を減少させることができた。
Inventors:
Pavrina Stefanonova Constantinova
Yana Mini Alikova
Yana Mini Alikova
Application Number:
JP2017552234A
Publication Date:
February 01, 2018
Filing Date:
December 23, 2015
Export Citation:
Assignee:
Uniqua IPBee
International Classes:
C12N15/09; A61K31/713; A61K35/76; A61K48/00; A61P25/14; C12N1/15; C12N1/19; C12N1/21; C12N5/10; C12N15/113
Attorney, Agent or Firm:
Yasuhiko Murayama
Shinya Mitsuhiro
Tatsuhiko Abe
Shinya Mitsuhiro
Tatsuhiko Abe