Title:
ｃＡＭＰの増加をメカニズムとする有機酸血症における神経障害治療薬剤
Document Type and Number:
Japanese Patent JPWO2018074463
Kind Code:
A1
Abstract:
【課題】メチルマロン血症における神経障害に関するメカニズムを明らかにするとともに，この知見に基づいた有機酸血症における神経障害の新たな治療薬等の開発。【解決手段】発明者らは，メチルマロン血症患者の末梢血リンパ球を用いて，メチルマロン血症患者由来iPS細胞の樹立ならびに安定的維持培養法の確立，メチルマロン血症患者由来iPS細胞の神経細胞への分化，これらの技術を確立した。これら一連の実験技術を用いて，cAMPを補充することにより，有機酸血症における神経障害を治療，防止しうることを明らかにした。本発明の薬剤は，有機酸血症において，cAMPを増加させることにより，神経障害を治療ないし予防することを特徴とするものである。【選択図】図３
Inventors:
Matsumoto Shiro
Era selection
Fumio Endo
Era selection
Fumio Endo
Application Number:
JP2018546353A
Publication Date:
August 29, 2019
Filing Date:
October 17, 2017
Export Citation:
Assignee:
Kumamoto University
International Classes:
A61K45/00; A61K31/137; A61K31/196; A61K31/352; A61K31/455; A61K31/55; A61K31/7076; A61P7/00; A61P25/00; A61P43/00
Domestic Patent References:
| JP2006514630A | 2006-05-11 | |||
| JP2009536950A | 2009-10-22 |
Attorney, Agent or Firm:
Kawaguchi