Title:
遺伝子発現の誘導性選択的スプライシング調節のための組成物および方法
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2023514242
Kind Code:
A
Abstract:
本明細書において、選択的スプライシングによりコードされている遺伝子が発現されるかどうかを決定するキメラミニ遺伝子が提供される。特に、ミニ遺伝子は、コードされている遺伝子がスプライシング修飾薬の存在下でのみ発現されるように、スプライシング修飾薬に応答して選択的スプライシングを受ける。コードされている遺伝子は、阻害性RNA、CRISPR-Cas9タンパク質、トランス活性化因子、または治療タンパク質をコードしうる。TIFF2023514242000017.tif45156
Inventors:
Davidson Beverly Elle.
Monteith Alejandro Mas
Handley Amir Ai.
Lanham pole tea.
Monteith Alejandro Mas
Handley Amir Ai.
Lanham pole tea.
Application Number:
JP2022548941A
Publication Date:
April 05, 2023
Filing Date:
February 12, 2021
Export Citation:
Assignee:
The Children's Hospital of Philadelphia
International Classes:
A61K9/08; C12N15/62; A61K31/501; A61K31/519; A61K31/7088; A61K31/7105; A61K35/76; A61K45/00; A61K47/69; A61K48/00; A61P25/00; A61P43/00; C12N5/10; C12N7/01; C12N15/113; C12N15/12; C12N15/85; C12N15/864; C12P19/34; C12P21/02
Attorney, Agent or Firm:
Shimizu Hatsushi
Masao Haruna
Hirotaka Yamaguchi
Shun Jinbe
Ryuichi Inoue
Toshimitsu Sato
Kousuke Umemura
Koichi Niimi
Tomohiko Kobayashi
Hideki Kodera
Masato Ozeki
Maki Shioda
Kazuya Kawamoto
Masao Haruna
Hirotaka Yamaguchi
Shun Jinbe
Ryuichi Inoue
Toshimitsu Sato
Kousuke Umemura
Koichi Niimi
Tomohiko Kobayashi
Hideki Kodera
Masato Ozeki
Maki Shioda
Kazuya Kawamoto
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