ＨＡＯ１（ヒドロキシ酸オキシダーゼ１（グリコール酸オキシダーゼ））遺伝子の発現の阻害のための組成物および方法

Japanese Patent JP2024037855

A

【課題】ＨＡＯ１を標的とするＲＮＡｉ剤、例えば、二本鎖ｉＲＮＡ剤を含む組成物を提供する。また、ＨＡＯ１の発現を阻害するためおよびＨＡＯ１関連疾患、例えば、ＰＨ１を処置するために本発明の組成物を使用する方法も提供する。【解決手段】細胞でのＨＡＯ１の発現を阻害することができる二本鎖ＲＮＡｉ剤であって、二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、特定の配列を有する少なくとも１５の連続したヌクレオチドを含み、かつ前記アンチセンス鎖が、特定の配列を有する少なくとも１５の連続したヌクレオチドを含み；前記センス鎖の実質的に全てのヌクレオチドおよび前記アンチセンス鎖の実質的に全てのヌクレオチドが、修飾ヌクレオチドであり、かつ前記センス鎖が、３’末端に付着したリガンドにコンジュゲートされている、二本鎖ＲＮＡｉ剤を提供する。【選択図】なし

William Courbes
Kevin Fitzgerald
Brian bettencourt
Abigail Reebow
David buoy arb

JP2023209744A

March 19, 2024

December 13, 2023

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ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

C12N15/113; A61K9/08; A61K31/713; A61K35/76; A61K47/02; A61K47/12; A61K47/42; A61P43/00; C12N1/15; C12N1/19; C12N1/21; C12N5/10; C12N15/63

Norito Yamao
Norifumi Tomita
Fumio Inai
Manami Sasakura

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