Title:
代謝疾患の調節のための方法および組成物
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2016500254
Kind Code:
A
Abstract:
代謝障害において異常に発現されるタンパク質を発現する導入遺伝子をセーフハーバー遺伝子座から発現させるための、細胞およびこれらの細胞を使用する方法。遺伝子治療は、ヒト治療の新時代に対する非常に大きな潜在性を有している。これらの方法論は、標準の医療行為によって対処することができなかった状態の処置を可能にする。導入遺伝子の標的挿入と、それに続いて起こる発現、例えば、肝臓等の分泌組織からの導入遺伝子の発現のための、細胞のゲノムにセーフハーバーを作製するための方法および組成物が本明細書に開示されている。
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Inventors:
Gregory, Philip Dee.
Hi, Catherine A.
Hi, Catherine A.
Application Number:
JP2015545822A
Publication Date:
January 12, 2016
Filing Date:
December 04, 2013
Export Citation:
Assignee:
Sangammo Biosciences, Inc.
The Children's Hospital of Philadelphia
The Children's Hospital of Philadelphia
International Classes:
C12N5/10; A61K35/18; A61K35/28; A61K35/407; A61K48/00; A61P1/16; A61P3/00; A61P3/06; A61P3/10; A61P13/02; A61P13/12
Domestic Patent References:
| JP2012523232A | 2012-10-04 |
Foreign References:
| WO2012051343A1 | 2012-04-19 | |||
| WO2011146121A1 | 2011-11-24 |
Other References:
"CLINICAL AND BASIC INVESTIGATIONS OF METHYLMALONIC ACIDEMIA (MMA) AND RELATED DISORDERS", NATIONAL, JPN7017002527, ISSN: 0003780945
PROC. NATL. ACAD. SCI. USA (1996) VOL.93, PP.8804-8808, JPN6017029170, ISSN: 0003780946
EXPERT REVIEWS IN MOLECULAR MEDICINE (2010) VOL.12, E37, PP.1-20, JPN6017029172, ISSN: 0003780947
CELL RESEARCH (2013) VOL.23, PP.15-17 (PUBLISHED ONLINE 4 SEP 2012), JPN6017029174, ISSN: 0003780948
NATURE REVIEWS CANCER (2012) VOL.12, PP.51-58, JPN6017029177, ISSN: 0003613029
NATURE BIOTECHNOLOGY (2011) VOL.29, NO.1, PP.73-78, ONLONE METHODS, JPN6017029176, ISSN: 0003613030
PROC. NATL. ACAD. SCI. USA (1996) VOL.93, PP.8804-8808, JPN6017029170, ISSN: 0003780946
EXPERT REVIEWS IN MOLECULAR MEDICINE (2010) VOL.12, E37, PP.1-20, JPN6017029172, ISSN: 0003780947
CELL RESEARCH (2013) VOL.23, PP.15-17 (PUBLISHED ONLINE 4 SEP 2012), JPN6017029174, ISSN: 0003780948
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Attorney, Agent or Firm:
Hidesaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto