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Title:
進行性骨化性線維異形成症を処置するための筋標的化複合体およびそれらの使用
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2021533196
Kind Code:
A
Abstract:
本開示の側面は、分子ペイロードへ共有結合的に連結された筋標的化剤を含む複合体に関する。いくつかの態様において、筋標的化剤は、筋細胞上の内在化する細胞表面受容体へ特異的に結合する。いくつかの態様において、分子ペイロードは、ACVR1の活性を阻害する。いくつかの態様において、分子ペイロードは、アンチセンスオリゴヌクレオチドまたはRNAiオリゴヌクレオチドなどのオリゴヌクレオチドである。

Inventors:
Subra Manian, Romesi Earl.
Katanani, Mohamed Tea.
Weeden, Timothy
Application Number:
JP2021529253A
Publication Date:
December 02, 2021
Filing Date:
August 02, 2019
Export Citation:
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Assignee:
DYNE THERAPEUTICS, INC.
International Classes:
C07K16/28; A61K31/7088; A61K31/712; A61K31/713; A61K38/02; A61K38/24; A61K39/395; A61K47/54; A61K47/68; A61K48/00; A61P19/08; A61P21/00; C07K16/46; C12N15/09; C12N15/113
Attorney, Agent or Firm:
Kiyoji Kuzuwa