Title:
ベータスリップ変異を有するヒト化ＴＴＲ遺伝子座を含む非ヒト動物と使用方法
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022534867
Kind Code:
A
Abstract:
ベータスリップ変異を含むヒト化ＴＴＲ遺伝子座を含む非ヒト動物細胞および非ヒト動物、ならびにそのような非ヒト動物細胞および非ヒト動物を使用する方法が提供される。ベータスリップ変異を含むヒト化ＴＴＲ遺伝子座を含む非ヒト動物細胞または非ヒト動物は、ヒトトランスサイレチンタンパク質またはキメラトランスサイレチンタンパク質を発現し、その断片はヒトトランスサイレチンに由来する。ヒトＴＴＲを標的とするように設計されたヌクレアーゼ剤などのヒトＴＴＲ標的化試薬のインビボ有効性を評価するために、ヒト化ＴＴＲ遺伝子座を含むそのような非ヒト動物を使用するための方法が提供される。
Inventors:
Haynes, Jeffrey
Crosby, Keith
Drummond-Samuelson, Meghan
Flendeway, David
Zambrowitz, Brian
Murphy, Andrew Jay.
Crosby, Keith
Drummond-Samuelson, Meghan
Flendeway, David
Zambrowitz, Brian
Murphy, Andrew Jay.
Application Number:
JP2021568280A
Publication Date:
August 04, 2022
Filing Date:
June 03, 2020
Export Citation:
Assignee:
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.
International Classes:
C12N15/12; A01K67/027; C12N5/10; C12N15/63; C12Q1/6851; G01N33/53
Attorney, Agent or Firm:
Shusaku Yamamoto
Morishita Natsuki
Morishita Natsuki